• CRISPR通過直接注射從頭頸癌中切割出一個基因

  研究人員來自特拉維夫大學，他們利用CRISPR技術從頭頸癌細胞中切除一個基因，并在動物模型中成功消除了50%的腫瘤。這項開創性的研究由特拉維夫大學的Razan Masarwy博士（醫學博士、哲學博士）領導，她來自全球mRNA藥物領域的先鋒、精確納米醫學實驗室主任、研發副校長以及舒曼生物醫學和癌癥研究學院成員Dan Peer教授的實驗室。研究成果發表在著名期刊《Advanced Science》上。頭頸癌非常常見，位列癌癥死亡原因的第五位。這些癌癥通常是局部的，通常起源于舌頭、喉嚨或頸部，之后可能會發生轉移。如果能早期發現，局部治療可以有效針對腫瘤。我們的目標是通過編輯這種癌癥中表達的一個基因來

  來源：AAAS

  時間：2025-03-13

• 探秘 ALS-FTLD：C9ORF72 突變下線粒體 DNA 突變的 “神秘旅程”

  # 揭開肌萎縮側索硬化癥與額顳葉癡呆背后的 “基因密碼”：線粒體 DNA 突變的新發現在神經科學的神秘領域中，肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）和額顳葉癡呆（Frontotemporal Lobar Degeneration，FTLD）一直是令科學家們著迷又困惑的難題。ALS 患者會逐漸失去對肌肉的控制，仿佛身體被無形的力量禁錮；FTLD 患者則會出現認知和行為的異常，曾經熟悉的世界變得陌生而混亂。大約 20% 的 ALS 和 FTLD 患者是由基因問題導致的，其中 C9ORF72 基因的六核苷酸重復擴增是最常見的原因。但奇怪的是，盡管這個基

  來源：SCIENCE ADVANCES 11.7

  時間：2025-03-10

• 綜述：氣候變化下植物有性生殖的熱與旱之困及破解之道

  在全球氣候變化的大背景下，極端天氣事件愈發頻繁。高溫和干旱如同兩把高懸的 “利劍”，嚴重威脅著植物的生長發育，尤其是植物的有性生殖過程。這一過程對作物產量和種群更新至關重要，然而，不斷攀升的氣溫和日益嚴重的干旱卻打亂了植物有性生殖的 “節奏”，從開花、花粉發育、授粉到種子形成，各個環節都受到了不同程度的干擾，導致作物減產甚至絕收，全球糧食安全面臨巨大挑戰。為了深入了解這一困境并尋找解決辦法，蘭州大學的研究人員開展了相關研究，其成果發表在《Cell Reports》上。研究人員綜合運用了多種技術方法。在基因研究方面，利用基因編輯技術（如 CRISPR-Cas9）對相關基因進行編輯，以探究基因功能

  來源：Cell Reports 7.5

  時間：2025-03-10

• Science：一種新的“mini-CRISPR”在肌肉中展示了它的編輯能力

  自從基因編輯策略CRISPR出現以來，它遇到了一個很大的限制：經典的CRISPR系統太笨重了，無法進入人體的許多組織并進行切片和切割?，F在，加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna因幫助開發CRISPR而獲得2020年諾貝爾獎，她與人共同創立了一家公司，該公司的研究人員正在報告他們希望這將是向前邁出的重要一步。在最近發布的預印本中，該團隊描述了一種“mini-CRISPR”，它成功地植入了小鼠和猴子的肌肉細胞，在那里它有效地編輯了與神經肌肉疾病相關的基因。在華盛頓大學（University of Washington）研究神經肌肉疾病基因編輯的Nic Bengtsson說，報道的內容

  來源：sciencemag

  時間：2025-02-21

• PNAS：CRISPR操縱植物的開花能力

  幾個世紀以來，人類一直欣賞花的美麗。然而，花不僅僅是賞心悅目。它們在植物繁殖中也起著至關重要的作用。在所有植物中，都有一種被充分研究的基因，它有一個奇怪的名字——不尋常的花器官（UFO），負責協調開花過程。UFO的表達依賴于另一個復雜的過程，稱為順式調節。多年來，它一直是植物生物學研究的“黑盒子”?，F在，使用CRISPR基因編輯，冷泉港實驗室（CSHL）教授和HHMI研究員Zachary Lippman和他的同事們已經開始揭示被稱為順式調控序列的非編碼DNA片段如何，何時以及在什么水平上表達UFO。Lippman說，這項工作有一天可以幫助研究人員更好地決定操縱哪些基因來種植更理想的作物。他解釋

  來源：AAAS

  時間：2025-02-21

• PNAS：利用CRISPR技術去除唐氏綜合癥患者多余的染色體

  根據一項體外概念驗證研究，基因編輯技術可能最終允許在細胞水平上治療三體病。唐氏綜合癥是由第21條染色體的第三個拷貝引起的。這種情況發生在大約700個活產嬰兒中，在發育的早期階段相對容易診斷。然而，目前還沒有治療方法。Ryotaro Hashizume及其同事使用CRISPR-Cas9基因編輯系統，在先前生成的21三體細胞系中切割第三條染色體，這些細胞系來自多能細胞和皮膚成纖維細胞。這項技術能夠識別出哪條染色體被復制了，這對于確保細胞在移除后不會有兩個完全相同的拷貝是必要的，而是每個親本都有一個。作者能夠從誘導多能干細胞和成纖維細胞中去除重復的染色體。抑制染色體DNA修復能力增加了重復染色體的消

  來源：AAAS

  時間：2025-02-20

• 揭秘髓母細胞瘤：AZIN1—— 從發病 “幫兇” 到診療新希望

  在兒童癌癥的世界里，髓母細胞瘤（Medulloblastoma，MB）是一個極為棘手的難題。盡管醫學在不斷進步，對腫瘤生長和進展的分子機制有了更多了解，但目前髓母細胞瘤的治療方法仍存在很大局限?，F有的輔助治療手段，像放療和化療，特異性和療效都不太理想，只能讓大約一半的患病兒童獲得長期益處。而且，常用化療藥物作用機制相對非特異性，針對的疾病靶點較少，新靶點的發現也十分有限。尤其是最具侵襲性的 3 型髓母細胞瘤亞組，對現有治療手段極為難治，因此，尋找新的可藥物作用靶點來治療髓母細胞瘤，成為醫學領域亟待解決的重要問題。為了攻克這一難題，來自波士頓兒童醫院血管生物學項目等多個機構的研究人員展開了深入研

  來源：Journal of Experimental & Clinical Cancer Research 11.4

  時間：2025-02-18

• 解析轉錄凝聚體動態特性對 CRISPRa 介導基因激活的精準調控機制

  轉錄凝聚體的動態特性調控 CRISPRa 介導的基因激活論文發表于Nature Communications，論文鏈接：https://doi.org/10.1038/s41467-025-56735-8研究由浙江大學醫學院附屬第一醫院骨髓移植中心暨浙江大學醫學院細胞生物學系的研究人員開展，于 2024 年 4 月 23 日收到投稿，2025 年 1 月 28 日被接收，并于 2025 年 2 月 14 日在線發表。研究對不同相分離的 CRISPRa 系統進行了表征，強調了設計具有適當特性的基于 CRISPR 的可編程合成凝聚體以有效調節基因表達的基本原理。研究背景轉錄因子（TFs）在真核基因

  來源：Nature Communications

  時間：2025-02-15

• CRISPR-Cas13d的精確RNA靶向

  CRISPR-Cas13在轉錄組擾動和治療應用中存在非特異性RNA降解的可能性，這引起了人們的關注。我們發現，只有在RfxCas13d表達量很高的情況下才會出現非特異性活性。在轉錄組規模和組合篩選中使用低拷貝數的RfxCas13d，我們實現了高特異性的RNA敲低，而沒有廣泛的非特異性活性。此外，對高保真Cas13變體的分析表明，其非特異性活性的降低可能是由于其整體核酸酶活性的減弱。

  來源：Nature Biotechnology 33.1

  時間：2025-02-13

• Genome Research | 影響豬產肉相關性狀的關鍵增強子及其靶基因

  　　增強子時空特異性地調控基因表達，對復雜性狀的形成有重要影響。因此，在人和動物的功能基因組研究中，Encyclopedia of DNA Elements （ENCODE）和Functional Annotation of Animal Genomes （FAANG）項目分別提供了大量寶貴的增強子注釋信息。但目前面臨的一個共性問題，就是如何從海量的候選增強子標記中鑒定出影響性狀的關鍵增強子。關鍵增強子及其調控型變異的精準鑒定，對畜牧領域中的精準育種和人類醫療中致病基因的挖掘都具有重要意義。近日，中國農業科學院深圳農業基因組研究所（嶺南現代農業科學與技術廣東省實驗室深圳分中心）劉毓文課題組聯合

  來源：中國農科院基因組所

  時間：2025-01-03

• SPLICER：將新堿基編輯器與雙剪接編輯器相結合

  伊利諾伊大學厄巴納-香檳分校的研究人員報告稱，一種新的基因編輯工具可以幫助細胞機器跳過導致疾病的部分基因，該工具已被用于減少阿爾茨海默病小鼠模型中淀粉樣蛋白-斑塊前體的形成。研究人員說，在活老鼠身上的應用表明，這種名為SPLICER的工具比目前的基因編輯技術標準效率更高，而且在其他疾病上也有應用的潛力。在加州大學生物工程教授Pablo Perez-Pinera的帶領下，研究人員在《自然通訊》雜志上發表了他們的發現。SPLICER使用了一種被稱為外顯子跳躍的基因編輯方法，這種方法對由產生錯誤折疊或有毒蛋白質的突變引起的健康狀況特別感興趣，例如杜氏肌營養不良癥或亨廷頓氏病?！癉NA包含了構建細胞功

  來源：news-medical

  時間：2024-12-27

• 一種新的基因編輯工具可以幫助細胞跳過導致疾病的部分基因

  伊利諾伊大學厄巴納-香檳分校的研究人員報告稱，一種新的基因編輯工具可以幫助細胞機器跳過導致疾病的部分基因，該工具已被用于減少阿爾茨海默病小鼠模型中淀粉樣蛋白-斑塊前體的形成。研究人員說，在活小鼠身上的應用表明，這種名為SPLICER的工具比目前的基因編輯技術標準效率更高，而且在其他疾病上也有應用的潛力。在加州大學生物工程教授Pablo Perez-Pinera的帶領下，研究人員在《自然通訊》雜志上發表了他們的發現。SPLICER使用了一種被稱為外顯子跳躍的基因編輯方法，這種方法對由產生錯誤折疊或有毒蛋白質的突變引起的健康狀況特別感興趣，例如杜氏肌營養不良癥或亨廷頓氏病?！癉NA包含了構建細胞功

  來源：AAAS

  時間：2024-12-25

• NEJM：開創性CRISPR基因編輯試驗——79%的參與者得到了改善

  CRISPR基因編輯顯示出治療失明的潛力，79%的試驗參與者的視力得到改善。根據今天(5月6日)發表在《新英格蘭醫學雜志》上的一篇論文，大約79%的臨床試驗參與者在接受實驗性的、基于crispr的基因編輯后經歷了可測量的改善，這種基因編輯旨在修復一種罕見的失明形式?！斑@項試驗表明，CRISPR基因編輯在治療遺傳性視網膜變性方面具有令人興奮的潛力，”該論文的通訊作者、眼科醫生、俄勒岡健康與科學大學(Oregon Health & Science University)的首席科學家、該論文的通訊作者馬克·潘尼西(Mark Pennesi)說?！皩︶t生來說，沒有什么比聽病人描述他們的視力在治

  來源：scitechdaily health

  時間：2024-05-08

• CRISPR有望解決抗菌素耐藥性問題，但請記住，細菌可以進行反擊

  在關于該主題的第二篇新研究綜述中，捷克共和國布拉格查爾斯大學Plzen醫學院和大學醫院微生物學系助理教授Ibrahim Bitar將概述CRISPR技術的分子生物學，并解釋如何使用它來解決抗菌素耐藥性問題。聚集規律間隔短回文重復序列(CRISPR)和CRISPR相關基因(cas)廣泛存在于許多細菌的基因組中，是抵御質粒和病毒等外來入侵者的一種防御機制。CRISPR陣列由一組重復的短序列組成，每一個序列都來自并完全匹配曾經侵入宿主的核酸序列。伴隨著CRISPR序列，存在4-10個高度保守的CRISPR相關基因(cas)，它們編碼cas蛋白。Cas蛋白基于存儲在CRISPR陣列中的免疫記憶在原核生

  來源：AAAS

  時間：2024-04-29

• 高彩霞研究組應邀在Nature Reviews Genetics發表“基因組靶向修飾工具及其在作物育種中的前沿應用”綜述文章

  現代作物育種正邁入全新的基因組設計時代，以基因組編輯技術為主流的基因組靶向修飾工具引領了作物育種方式的顛覆性變革和作物育種效率的大幅提升，其研發和應用水平將對未來的農業發展和糧食安全產生深刻的影響。中國科學院遺傳與發育生物學研究所高彩霞研究組長期致力于基因組編輯技術的自主創新，在精準基因組編輯技術研發、作物基因組編輯育種方法以及種質創新方面取得了系列成果。2024年4月24日，國際重要綜述期刊Nature Reviews Genetics在線發表了高彩霞研究員為通訊作者的題為“Targeted genome-modification tools and their advanced appli

  來源：AAAS

  時間：2024-04-27

• 首次成功在接吻蟲中使用CRISPR-Cas9基因編輯，治療疾病

  接吻蟲或錐蝽蟲是恰加斯病的主要媒介，恰加斯病是中美洲和南美洲甚至美國南部的一個主要公共衛生問題。然而，目前并沒有很多好的治療方法，這意味著為了阻止這種可能危及生命的疾病的傳播，控制攜帶寄生蟲的生物是至關重要的。包括賓夕法尼亞州立大學的一名研究人員在內的一個國際研究小組的新研究首次證明了在接吻蟲中使用CRISPR-Cas9基因編輯，并為研究控制恰加斯病的應用策略打開了大門。他們的研究結果發表在四月份出版的《CRISPR雜志》上?！昂荛L一段時間以來，人們一直試圖在triatomine細菌中進行CRISPR和基因工程，但沒有人能夠做到這一點，因為傳統方法在這些細菌中非常困難，”Jason Rasgo

  來源：AAAS

  時間：2024-04-24

• Science：有比CRISPR-Cas更安全的技術嗎？基于retroelement的基因組編輯工具

  在一篇展望文章中，Stephen Tang和Samuel Sternberg討論了基于retroelement的基因編輯作為CRISPR-Cas方法的一種更安全的替代方法。精確的基因組編輯技術改變了現代生物學?？删幊藾NA靶向的能力已經迅速提高，這主要是由于細菌RNA引導的CRISPR-Cas系統的發展，這種方法允許精確切割目標DNA序列。然而，CRISPR-Cas9系統會產生DNA雙鏈斷裂(DSB)，激活細胞DNA修復途徑，從而導致不需要的復雜副產物，包括大的染色體缺失和易位，從而導致安全性問題。不過越來越多的研究表明，利用可移動遺傳元件，特別是逆轉錄元件，可以作為CRISPR-Cas系統的

  來源：AAAS

  時間：2023-10-30

• 重新定義基因治療:CRISPR創新的“發現和替換”基因組編輯

  基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas9技術，推進了對SCIDs等遺傳性疾病的基因治療。嚴重聯合免疫缺陷(scid)是一組使人衰弱的原發性免疫缺陷疾病，主要由破壞t細胞發育的基因突變引起。SCID還可以影響b細胞和自然殺傷細胞的功能和計數。如果不及時治療，SCID在生命的第一年就會致命。SCID患者的傳統治療包括同種異體造血干細胞移植(HS

  來源：Nature Communications

  時間：2023-10-28

• 基因治療，有效轉運大基因的新方法

  基因療法目前是治療遺傳性疾病最有前途的方法。然而，盡管近年來取得了重大突破，但仍有許多障礙阻礙了基因療法的廣泛應用。其中包括使用腺相關病毒載體(AAVs)將遺傳物質有效地遞送到靶細胞中，并且副作用最小。AAV載體物質具有良好的安全性和較高的基因轉移效率，這意味著它們經常用于基因治療和CRISPR/Cas基因編輯。但是，AAVs的DNA攝取能力有限，不能可靠地運輸較大的基因。在過去，已經開發了各種方法來克服這些缺點。這種方法依賴于將編碼DNA分裂成兩個片段，這些片段具有在目標組織中重新連接的能力。然而，這些策略的缺點是效率不高，實驗設計的靈活性較差，并且會產生潛在的副作用。會議記錄級別蘇黎世大學

  來源：AAAS

  時間：2023-10-26

• Nature發現了一種全新的方式：噬菌體可以阻止CRISPR-Cas系統

  一項微觀新發現不僅能讓科學家了解我們周圍的微生物世界，還能提供一種控制CRISPR-Cas技術的新方法。 由新西蘭奧塔哥大學的Peter Fineran教授和哥本哈根大學的Rafael Pinilla-Redondo博士領導的一個國際研究小組在著名的《自然》雜志上發表了一項研究，揭示了病毒抑制細菌CRISPR-Cas免疫系統的新方法。 文章一作David Mayo-Muñoz博士說，這一發現揭示了我們環境中的微生物動力學，并可以用于使基因編輯更安全，帶來更有效的抗生素替代品。 他說:“這一發現對科學界來說是令人興奮的，因為這讓我們對如何阻止CRISPR-

  來源：AAAS

  時間：2023-10-20

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